專題：新浪健康保險研究院

　　在罕見病用藥保障上，惠民保仍面臨挑戰。

　　首版商保創新藥目錄已于近日揭曉，最終有19個藥品成功納入，這里面就包括了6款罕見病用藥，后者共覆蓋神經母細胞瘤、戈謝病、短腸綜合征等5種疾病。

　　該目錄納入的藥品具有創新程度高、臨床價值大、患者獲益顯著且超出基本醫保保障范圍等特征，旨在為商業健康保險、醫療互助等多層次醫療保障體系提供參考。

　　不過，隨著目錄落地，如何吸引到更多的商業保險來承接？這仍有待觀察。雖然惠民保在探索罕見病創新藥用藥保障上邁出了重要一步，但也面臨保障擴面、待遇提升的現實困境。

　　6款罕見病藥物納入

　　罕見病大多具有病理復雜、病癥危害大、相關治療藥品研發難度大、成本高、售價高的特點，極易導致患者因病返貧、致貧。

　　這次納入罕見病藥物短腸綜合征創新藥注射用替度格魯肽，該藥于2024年2月在中國獲批，成為中國首個治療短腸綜合征的人胰高血糖素樣肽2（GLP-2）類似物，填補了短腸綜合征治療領域長期無可使用的腸康復治療藥物的空白。

　　短腸綜合征是指因各種原因引起廣泛小腸切除或曠置后，腸道有效吸收面積顯著減少，殘存的功能性腸管不能維持患者的營養或兒童生長需求，出現以腹瀉、酸堿/水/電解質紊亂、以及營養吸收和代謝功能障礙為主的癥候群。

　　中山大學附屬第六醫院小腸外科主任柯嘉對第一財經記者表示，短腸綜合征患者不僅面臨生存挑戰，更承受著生活質量喪失的雙重困境。

　　“長期以來，我國缺乏針對短腸綜合征患者的腸康復治療藥物，患者往往只能依賴腸外營養維持生命，尤其對于腸道適應不完全的患者，可能需要終身與輸液袋為伴。需要長期腸外支持的患者，會存在危及生命的并發癥，包括膽汁淤積，腸衰竭相關肝病，導管相關并發癥（感染和血栓形成），還將被困于病房，失去回歸正常生活的機會，而持續高昂的治療費用，也給家庭和社會醫療體系帶來沉重負擔。”柯嘉說，像注射用替度格魯肽這樣的腸康復治療藥物，可以提高剩余腸管的吸收功能，幫助患者減少甚至擺脫對腸外營養的依賴。

　　這次納入商保創新藥目錄的罕見病藥物注射用維拉苷酶β，于今年5月13日在中國獲批上市，是中國首個本土自主研發生產適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代療法，也是中國首個通過生物制品分段生產檢查的創新生物藥。

　　戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞），導致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型，II型和III型），早期可出現神經系統癥狀。

　　根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家“第一批罕見病目錄”。

　　首版商保創新藥目錄納入的罕見病用藥中，除了注射用替度格魯肽、注射用維拉苷酶β外，還有鹽酸沙丙蝶呤片、達妥昔單抗β注射液、伊匹木單抗注射液、那西妥單抗注射液這四款藥物，分別用于高苯丙氨酸血癥、神經母細胞瘤、惡性胸膜間皮瘤、神經母細胞瘤治療。

　　如何吸引到更多商保承接

　　隨著醫保基金的支出壓力不斷增加，加之基本醫保“保基本”的制度定位，要全部依靠基本醫保來保障罕見病用藥，并不現實，需要進一步發揮惠民保等商保產品在多層次保障上的作用。

　　此次隨著首版商保創新藥目錄的落地，如何吸引到更多商業健康保險來承接？備受市場關注。

　　這次首版商保創新藥目錄的罕見病藥物中，有部分產品之前有納入惠民保，如注射用替度格魯肽在廣東省，山東省等全國30個省市的惠民保項目中實現了覆蓋。

　　近年來全國各地推出的惠民保業務，將部分罕見病特定藥品費用納入保障范圍，一定程度上減輕了罕見病患者的就醫負擔，但除惠民保外，大多數商業健康險需要健康體投保，而大多罕見病都屬于遺傳缺陷，無法參保傳統的商業健康險。

　　而惠民保在保障罕見病用藥中，仍面臨挑戰。

　　中國人民大學公共管理學院教授胡宏偉等2024年發表在《中國醫療保險》上一篇關于《惠民保支持罕見病保障的現實挑戰與優化方向》研究顯示，惠民保罕見病保障的實踐主要集中在對基本醫保罕見病保障的銜接，在基本醫保保障的基礎上進行第二次報銷。雖然目前有部分惠民保通過專項保障的方式盡可能將更多基本醫保目錄外的罕見病高值藥物納入保障范圍，但將罕見病納入專項保障的惠民保數量和藥品數量還有待進一步提高。另外，產品限制既往癥報銷比例，對罕見病患者并不友好。

　　該研究亦提出，惠民保罕見病保障的優化路徑需要政府提供與惠民保政策功能相匹配的支持，惠民保在罕見病保障擴面、待遇提升兩方面還應進一步強化。

　　上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林對第一財經記者表示，對于惠民保等商保產品而言，將罕見病藥物納入其中，面臨的考驗是資金的承受能力以及保險產品的獲客能力。“兩者之間需要找到平衡，這考驗保險機構的精算能力。”

　　“罕見病用藥主要在部分惠民保中納入比較多，比如滬惠保，這與當地惠民保的盤子大小有關，大部分惠民保的盤子比較小，納入罕見病的能力比較低，此次商保創新藥目錄也只是推薦惠民保等商保產品納入，并非要強制納入。”醫療戰略咨詢公司Latitude Health創始人趙衡對第一財經記者表示。

　　在趙衡看來，要推動罕見病用藥多層次醫療保障外，除了發揮基本醫保、商保功能外，仍需要慈善加救助力量。

　　注射用維拉苷酶β的研發廠家北海康成方面對第一財經記者表示，公司在積極探索基本醫保、商保、醫療救助、企業援助、慈善贈藥等資源的自動銜接，構建多層次費用化解閉環。“總結而言，罕見病保障不僅是保險產品的創新，更是系統性的社會共建工程。我們期待與保險公司、政府及社會各界攜手，共同推動保障模式從‘事后報銷’轉向‘全程服務’、從‘短期風險對沖’轉向‘長期健康管理’，真正為罕見病患者構建一個可持續、可及、可負擔的用藥保障生態。”